L’EMA dà il via libera al donanemab: una svolta per l’Alzheimer in Europa

Il 24 luglio 2025 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio del donanemab, farmaco sperimentale sviluppato da Eli Lilly, che sarà commercializzato col nome Kisunla. Il farmaco è indicato per adulti con lieve compromissione cognitiva o demenza lieve da Alzheimer e conferma la presenza di placche di amiloide nel cervello.
Dopo iniziali esitazioni dell’agenzia – che nel marzo 2025 ne aveva rifiutato l’approvazione – il CHMP ha cambiato parere in seguito a una procedura di riesame basata su nuovi dati clinici, confermando così l’efficacia del trattamento in una selezione precisa di pazienti.

Come funziona il donanemab

Donanemab è un anticorpo monoclonale diretto contro forme modificate della proteina β-amiloide, considerata uno dei principali motori nella genesi del morbo di Alzheimer. Agendo direttamente su queste placche, il farmaco ne favorisce l’eliminazione attraverso l’attivazione del sistema immunitario cerebrale (i microglia), rallentando così il processo neurodegenerativo.

I numeri degli studi: progressione rallentata fino al 35%

Lo studio TRAILBLAZER-ALZ 2, pubblicato su JAMA e condotto su oltre 1.700 pazienti, ha mostrato che donanemab rallenta la progressione della malattia — valutata con scale cliniche come l’iADRS, il CDR-Sum of Boxes e l’ADAS-Cog13 — fino al 35% nei pazienti selezionati in base al carico di tau (biomarcatori). Il rallentamento era comunque presente su tutta la popolazione trattata, con una media del 22% di riduzione nel declino cognitivo e funzionale dopo 76 settimane.
Nonostante l’efficacia dimostrata, uno dei punti critici resta il monitoraggio degli effetti collaterali, in particolare le ARIA (anomalie radiologiche associate all’amiloide): edema e microemorragie cerebrali che, se non gestite correttamente, possono avere implicazioni cliniche. Ecco perché gli specialisti raccomandano centri qualificati per la somministrazione e il follow-up.

Un cambio di marcia regolatorio in Europa

L’EMA aveva inizialmente valutato negativamente la domanda di autorizzazione. Ma dopo ulteriori analisi, tra cui gli aggiornamenti dello studio TRAILBLAZER-ALZ 6 che ha rivisto gli schemi di dosaggio per migliorare il profilo di sicurezza, si è giunti a una raccomandazione positiva, ma condizionata.

Il farmaco sarà infatti destinato esclusivamente a:

• Pazienti ApoE ε4 non-portatori o eterozigoti, a minor rischio di effetti collaterali cerebrali;
• Persone con conferma biologica della presenza di β-amiloide cerebrale (tramite PET o CSF);
• Strutture in grado di monitorare periodicamente il paziente con risonanza magnetica.

Cosa cambia per i pazienti con Alzheimer e le famiglie

Kisunla sarà somministrato per via endovenosa, una volta al mese, con controlli regolari per prevenzione degli eventi avversi. Questo significa un livello di organizzazione sanitaria avanzato, ma anche nuove opportunità per migliaia di pazienti europei che vivono la fase iniziale della malattia.
Per le famiglie e i caregiver, una terapia che posticipa il declino cognitivo e funzionale può tradursi in più mesi di autonomia, dialogo e qualità di vita.

Perché si tratta di una tappa storica

L’approvazione del donanemab rappresenta una pietra miliare nella lotta all’Alzheimer per vari motivi:

• È il primo farmaco anti-amiloide approvato nell’Unione Europea con indicazioni terapeutiche concrete, dopo anni di fallimenti e titubanze regolatorie;
• Conferma per la prima volta il valore clinico della rimozione delle placche β-amiloidi, a lungo oggetto di dibattito scientifico;
• Sblocca la pipeline di nuovi anticorpi, rendendo più probabile l’arrivo futuro di combinazioni terapeutiche (amiloide + tau);
• Restituisce fiducia nella ricerca farmaceutica per le malattie neurodegenerative, storicamente difficili da trattare con successo.

Uno sguardo al futuro

L’approvazione di Kisunla potrebbe aprire la strada a una nuova stagione nella cura dell’Alzheimer, basata sulla diagnosi precoce e su interventi terapeutici mirati prima che il danno neurologico diventi irreversibile. Ma il farmaco da solo non basta: occorreranno investimenti nella formazione specialistica, tecnologie diagnostiche, strategie di accesso equo e — soprattutto — un monitoraggio attento dei risultati nel mondo reale.

L’immagine di copertina è stata generata tramite uso di Intelligenza Artificiale generativa.